培米替尼适应症和临床效果 培米替尼主要适用于那些经检测确认存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者,且这些患者需至少接受过1种系统性治疗(如含铂化疗失败)。这一严格的适应症界定体现了精准医学的核心原则,即通过基因检测筛选最可能获益的人群。
在临床效果方面,培米替尼展现出了突破性疗效。在关键的FIGHT-202临床研究中,培米替尼为FGFR2阳性患者带来了显著的肿瘤退缩和生存延长。具体数据表明,该药物的客观缓解率(ORR)在独立评审委员会评估下为35.5%,研究者评估则高达41%,这显著高于传统化疗的不足20%。
此外,培米替尼的中位无进展生存期(PFS)为6.9个月,较化疗组延长了2.8个月,疾病进展风险降低了40%。中位缓解持续时间(DoR)也达到了9.1个月,提示其疗效具有持久性。这些数据充分证明了培米替尼在胆管癌治疗中的临床价值和意义。