帕克替尼的适应症都包括哪些?具体治疗什么疾病? 帕克替尼主要用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者,具体涵盖中度或高危原发性的成人骨髓纤维化,以及继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化,尤其适用于血小板计数低于50×10⁹/L的患者群体。
该药物通过选择性抑制JAK2、FLT3等关键信号通路,阻断骨髓纤维化病程中的异常细胞增殖与炎症反应,从而改善患者因脾脏肿大引发的腹胀、腹痛症状,并缓解贫血、乏力等全身性表现。
临床研究显示,帕克替尼可显著缩小脾脏体积,提升血红蛋白水平,进而提高患者生活质量并延缓疾病进展。其适应症的批准基于脾脏体积缩小的加速审批标准,但持续应用需通过后续验证性试验确认临床获益。