阿考米迪 | Acoramidis为淀粉样心肌病治疗提供新方案 阿考米迪(Acoramidis)是一种靶向转甲状腺素蛋白(TTR)的小分子稳定剂,为转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)提供了全新的治疗选择。ATTR-CM是一种罕见的、进展性的致死性疾病,因TTR蛋白错误折叠并形成淀粉样纤维在心肌沉积,导致心室壁增厚、心力衰竭等严重后果。
传统治疗手段多以对症支持为主,难以阻断疾病进展,而阿考米迪通过与TTR四聚体结合,稳定其天然结构,防止解离和错误折叠,从根源上减少淀粉样沉积的形成,从而延缓甚至逆转心肌病变。临床研究显示,该药物可显著改善患者的心功能指标、降低住院率与死亡风险,且安全性与耐受性良好,为这类此前缺乏有效治疗方案的患者带来了新的希望。