吉瑞替尼适应症和临床效果 吉瑞替尼主要适用于成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML),且这些患者需携带FLT3内部串联重复(ITD)或酪氨酸激酶结构域(TKD)突变,即FLT3突变阳性AML。
该适应症于2018年获美国FDA批准,2021年在中国获批上市,成为国内首个针对FLT3突变的AML靶向药。此外,吉瑞替尼也用于新诊断的FLT3突变阳性AML患者,通常联合阿糖胞苷和柔红霉素化疗,特别适用于无法接受造血干细胞移植的患者。
在临床效果方面,吉瑞替尼表现出了显著的治疗优势。临床试验显示,对于复发/难治性FLT3突变AML患者,吉瑞替尼单药治疗的总缓解率(ORR)可达41%,中位总生存期(OS)超过9个月。
特别是在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期临床试验(ADMIRAL研究)中,吉瑞替尼组的中位无进展生存期、完全缓解率以及中位总生存期均显著高于化疗组。此外,吉瑞替尼还能显著减轻白血病患者常见的贫血、发热、感染、出血等症状,改善患者的生活质量。