1 型神经纤维瘤病 (NF1) 发病率有多高?可以选择使用米达美替尼 | Mirdametinib进行治疗 目前统计数据显示,1型神经纤维瘤病的全球发病率约为1/3000-1/2500,是一种相对常见的罕见遗传病,该疾病会导致神经系统发生良性肿瘤生长,还可能伴随皮肤色素沉着、骨骼发育异常等多系统病变,部分患者会出现严重的功能障碍甚至恶变风险。
米达美替尼是针对该疾病研发的靶向治疗药物,可通过抑制MEK通路活性,控制肿瘤的生长,改善患者的临床症状,对于符合适应症的不可手术的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤患者,米达美替尼是获批的可选治疗方案,具体用药需要在专业医生评估患者病情、身体耐受情况后指导使用,用药期间也需定期监测不良反应,及时调整治疗方案。