米达美替尼 | Mirdametinib 可用于1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的治疗吗? 米达美替尼是一种靶向MEK1/2的抑制剂,已获得美国FDA批准用于治疗2岁及以上儿童和成人患者中,伴有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病,这也是NF1相关丛状神经纤维瘤首个获批的针对性治疗药物。
国内目前米达美替尼针对1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的适应症也已进入临床试验阶段,从现有研究数据来看,它可以缩小这类病灶体积、改善病灶带来的疼痛、功能障碍等相关症状,提升患者的生活质量。
但需要注意的是,米达美替尼仅适用于特定类型的NF1相关病变,并非对所有1型神经纤维瘤病患者都适用,具体是否可以使用需要由医生根据患者的具体病情、身体状况评估后确定。