艾伏尼布 | Ivosidenib:国内首个IDH1抑制剂,AML靶向治疗突破 急性髓系白血病(AML)是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性疾病,异质性高、预后差,在成人急性白血病中占比最高,中老年患者群体的五年生存率长期处于较低水平。存在异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的AML患者,往往预后更差,传统化疗获益有限,且多数老年患者无法耐受强化化疗,此前国内长期缺乏针对该靶点的精准治疗药物。
艾伏尼布作为国内首个获批的IDH1抑制剂,填补了IDH1突变复发/难治性AML的精准治疗空白,也为不适合强诱导化疗的初治IDH1突变AML患者提供了新的治疗选择。它通过选择性抑制突变IDH1酶的活性,降低致癌代谢产物2-羟戊二酸(2-HG)的水平,阻断由此引发的细胞分化阻滞,促使恶性造血细胞向正常成熟细胞分化,从发病机制层面发挥抗肿瘤作用,相比传统化疗,靶向作用更精准,不良反应整体更可控,能够帮助患者在控制疾病的同时,更好地维持治疗期间的生活质量。
目前,艾伏尼布已经被纳入《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》等多个国内权威指南,成为IDH1突变AML患者的标准推荐用药,也为AML的精准靶向治疗开启了新方向,推动国内血液肿瘤治疗向更精细化的方向发展。