塞普替尼治疗RET突变的效果好吗? 塞普替尼治疗RET突变的效果是显著的。以下是对其疗效的详细分析: 1. **疗效数据**: - 在LIBRETTO-001研究中,针对经治的RET融合阳性甲状腺癌患者,中位随访时间为20.27个月时,总体缓解率(ORR)达到77.3%,临床受益率为100.0%。 - 在未经治疗的RET融合甲状腺癌患者中,ORR为92%。
2. **安全性**: - 大多数治疗期间的不良反应(TEAEs)为低级别,且不良反应可控可耐受。 - 在多个研究中,塞普替尼的耐受性良好,未出现新的安全问题或不良反应信号。
3. **与其他药物的比较**: - 在携带RET突变的晚期甲状腺髓样癌患者中,一线应用塞普替尼相比卡博替尼或Vandetanib,可改善无进展生存期(PFS)和无治疗失败生存期(TFFS)。塞普替尼组的总缓解率明显高于卡博替尼或Vandetanib组,同时不良事件所致的减量率和停止治疗率较低。
4. **儿童患者疗效**: - FDA加速批准塞普替尼Selpercatinib 用于两岁及以上儿童患者,针对RET突变的甲状腺髓样癌或RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌,其ORR在RET突变的甲状腺髓样癌患者亚组中为43%,在RET融合阳性甲状腺癌患者亚组中为60%。 综上所述,塞普替尼在治疗RET突变方面显示出显著和持久的抗肿瘤活性,且耐受性良好。其疗效数据优于或至少与当前可用的其他药物相当,且安全性良好。因此,可以认为塞普替尼治疗RET突变的效果是好的。