沃拉西地尼可以治疗哪些疾病?具体适应症是什么? 沃拉西地尼(Vorasidenib)主要用于治疗携带IDH1或IDH2突变的特定类型癌症。具体来说,它已被批准用于治疗以下疾病: 一是急性髓性白血病(AML)。针对那些具有IDH1或IDH2突变的AML患者,沃拉西地尼能够通过抑制这些突变酶的活性,有效阻止癌细胞的生长和扩散,从而帮助控制病情。
二是胆管癌。同样,对于携带IDH1或IDH2突变的胆管癌患者,沃拉西地尼也显示出显著的治疗效果。 此外,沃拉西地尼还是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的针对2级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物。它适用于治疗成人和12岁及以上的儿科患者,这些患者在接受包括活检、部分全切除或全切除在内的手术后,出现易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。通过穿透血脑屏障并抑制突变的IDH1和IDH2酶活性,沃拉西地尼能够减少这些脑肿瘤细胞的生长,为患者提供新的治疗希望。