沃拉西地尼适应症和临床效果是什么? 沃拉西地尼(Voranigo,通用名vorasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)抑制剂,主要用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者。这些患者在接受手术(包括活检、次全切除术或全切除术)后被诊断出具有IDH1或IDH2突变。
在临床效果方面,沃拉西地尼通过抑制突变的IDH1和IDH2酶的活性,有效减少了癌细胞的生长和增殖。一项名为INDIGO的III期临床试验评估了沃拉西地尼对331名手术后易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者的疗效。试验结果显示,与接受安慰剂治疗的患者相比,接受沃拉西地尼治疗的患者在无进展生存期方面表现出显著改善。这一成果为IDH1或IDH2突变的2级脑胶质瘤患者提供了新的治疗希望,并有望提高他们的生存质量。