阿西米尼治疗效果怎么样?患者能够获得哪些明显效果? 阿西米尼(Scemblix,asciminib)是一种新型的BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其治疗效果在针对特定类型慢性髓性白血病(CML)患者的临床试验中得到了证实,尤其在那些对现有TKI治疗耐药或不耐受的患者中显示出显著的临床益处。患者能够获得的明显效果主要体现在以下几个方面:
首先,在血液学缓解方面,对于既往接受过两种或更多TKI治疗的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML-CP)患者,阿西米尼能够有效降低外周血中白血病细胞的数量,使大部分患者达到完全血液学缓解(CHR),即外周血白细胞计数和血小板计数恢复正常,且外周血中无原始细胞和早幼粒细胞。这意味着患者因白血病导致的贫血、出血、感染等血液学症状得到明显改善,生活质量得以提升。
其次,在细胞遗传学缓解和分子学缓解方面,阿西米尼展现出突出的优势。细胞遗传学缓解是指骨髓中费城染色体阳性细胞的比例降低,其中主要分子学缓解(MMR)和深度分子学缓解(DMR)是衡量治疗效果的重要指标,与患者的长期预后密切相关。临床试验数据显示,在经过阿西米尼治疗后,相当比例的患者能够达到MMR(即BCR-ABL1转录本水平较基线降低≥3 log)甚至更深层次的分子学缓解,这不仅表明白血病细胞在骨髓中的负荷显著减少,也大大降低了疾病进展的风险,为患者实现长期无治疗缓解(TFR)带来了可能。例如,在关键的III期ASCEMBL试验中,与博舒替尼相比,阿西米尼治疗组在24周时达到主要分子学缓解的患者比例显著更高,体现了其在深度缓解方面的优势。