阿考米迪Acoramidis的核心作用是什么?起到的治疗作用有哪些? 阿考米迪(Acoramidis)是一种新型的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,其核心作用在于通过与TTR四聚体特异性结合,稳定TTR的天然构象,阻止其发生异常解离和错误折叠,从而减少淀粉样蛋白的形成和沉积。这种作用机制针对的是遗传性和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的根本病理环节。
在治疗作用方面,首先,它能够有效延缓ATTR患者的疾病进展。对于遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者,阿考米迪可以改善或稳定患者的神经功能,如减轻感觉障碍、肢体麻木、疼痛等症状,延缓运动功能的恶化,提高患者的生活自理能力和生活质量。其次,对于ATTR淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者,该药物有助于改善心肌的舒张功能,减轻心力衰竭的症状,如呼吸困难、水肿等,延缓心脏结构和功能的进一步损害,降低心血管事件的发生风险,从而延长患者的生存期。
此外,由于其稳定TTR的作用,还可能减少淀粉样蛋白在其他组织和器官(如肾脏、眼睛等)的沉积,预防或减轻相关并发症的发生和发展。通过这些治疗作用,阿考米迪为ATTR患者提供了一种重要的疾病修饰治疗选择,改变了以往该类疾病缺乏有效针对性治疗的局面。