阿考米迪Acoramidis是首选的治疗药物吗?多久会耐药? 阿考米迪(Acoramidis)是否为首选治疗药物,需结合具体疾病、患者个体情况及最新临床证据综合判断。目前,它主要针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)这一罕见病。
在ATTR-CM的治疗选择中,阿考米迪凭借其独特的作用机制——与转甲状腺素蛋白(TTR)特异性结合,稳定TTR四聚体结构,减少错误折叠的淀粉样蛋白沉积,从而延缓疾病进展,已在多项临床试验中显示出积极疗效。例如,III期临床试验(ATTRibute-CM)结果表明,与安慰剂相比,阿考米迪能显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险,改善患者的运动能力和生活质量。
因此,对于确诊为ATTR-CM且无禁忌症的患者,尤其是野生型或遗传型ATTR-CM患者,阿考米迪已被多个国际权威指南(如美国心脏协会/美国心脏病学会指南)推荐为重要的疾病修饰治疗药物,在特定情况下可作为首选治疗方案之一。不过,具体用药选择还需由医生根据患者的疾病阶段、合并症、药物可及性等因素进行个体化评估。