玛伐凯泰 | Mavacamten的核心作用是什么?起到的治疗作用有哪些? 玛伐凯泰(Mavacamten)是一种心肌肌球蛋白抑制剂,其核心作用是通过选择性地与心肌肌球蛋白的催化结构域结合,抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过度形成和循环,从而降低心肌细胞的收缩力。这种作用机制针对的是肥厚型心肌病(HCM)的病理生理核心——心肌细胞过度收缩和舒张功能受损。
在治疗作用方面,玛伐凯泰主要用于改善有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的功能能力和症状。具体而言,它可以减轻左心室流出道梗阻,这是oHCM患者出现呼吸困难、乏力、胸痛等症状的主要原因。通过降低心肌收缩力,玛伐凯泰能够减少左心室与主动脉之间的压力阶差,改善心脏的血液动力学,从而缓解患者的劳力性呼吸困难、疲劳等不适,提高运动耐力和生活质量。
临床试验数据显示,接受玛伐凯泰治疗的患者在运动后左心室流出道压力阶差显著降低,纽约心脏协会(NYHA)心功能分级得到改善,运动耐力测试(如6分钟步行距离)也有所提高。此外,玛伐凯泰还可能对心肌重构产生有益影响,但其长期心血管获益仍在进一步研究中。需要注意的是,玛伐凯泰是一种处方药,必须在医生的指导下使用,并进行密切的监测,以确保用药安全和有效性。