司美替尼 | Selumetinib帮助神经纤维的患者获得超过10个月的无进展生存期 ,这款靶向药物通过特异性抑制MEK激酶活性,阻断肿瘤细胞赖以增殖的MAPK信号通路,从作用机制上针对性针对NF1突变诱发的神经纤维瘤生长。
在关键临床研究中,相较于传统治疗方案,司美替尼不仅延长了患者的无进展生存时间,还能够帮助部分患者缩小肿瘤体积,改善肿瘤压迫神经引发的疼痛、功能障碍等症状,大幅提升患者的生存质量。
目前该药物已经获得多个国家药监机构批准,用于治疗I型神经纤维瘤病相关的不可手术切除的丛状神经纤维瘤,为原本缺乏有效治疗手段的这类患者提供了新的治疗选择。不过用药前需要由专业医生评估患者身体状况,用药期间也要定期监测相关不良反应,保障治疗安全。