奥维昔巴特| Odevixibat成为罕见病的创新药物效果拔群 ,它主要针对进行性家族性肝内胆汁淤积症这一罕见的遗传性胆汁淤积性肝病发挥作用。这类疾病会导致患者胆汁在肝内淤积,引发严重的皮肤瘙痒、肝功能损伤,多数患者在儿童期就需要接受肝脏移植,此前长期缺乏有效的非手术治疗手段。
奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运体抑制剂,能够通过阻断回肠对胆汁酸的重吸收,促进体内过量胆汁酸的排泄,从而缓解患者的瘙痒症状,改善肝功能,为无法及时接受肝移植或者不适宜手术的患者提供了全新的治疗选择,也为其他胆汁淤积性罕见病的治疗探索提供了新方向。
目前奥维昔巴特已经先后获得美国FDA、欧盟EMA等多个国家和地区监管机构的批准上市,为全球罹患这一疾病的患者群体带去了长期生存的希望,也推动了全球罕见胆汁淤积性肝病领域的药物研发进程。