硬纤维瘤患者服用尼伽司他 | Nirogacestat能达到什么治疗效果 硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤,通常生长缓慢但会浸润周围组织,手术切除后容易复发,对于不可手术、进展性的硬纤维瘤,此前缺乏标准的特效治疗方案。
尼伽司他是一种γ分泌酶抑制剂,能够通过阻断Notch信号通路,抑制硬纤维瘤细胞的增殖生长,它针对进展型硬纤维瘤的临床试验结果显示:接受治疗的患者,肿瘤客观缓解率可以达到超过三成,多数患者可以实现肿瘤持续控制,有效延缓疾病进展,同时能够显著改善因肿瘤压迫带来的疼痛等症状,提升患者的生活质量。对于无法接受手术切除、或术后复发进展的硬纤维瘤患者,尼伽司他提供了新的有效治疗选择。
目前尼伽司他已获得多个国家和地区药品监管机构的批准,用于治疗进展性硬纤维瘤,为原本治疗选择有限的患者群体带来了新的生存希望。临床应用中,其不良反应整体可控,多数不良反应为轻中度,可通过对症处理或调整给药剂量得到缓解,患者的治疗耐受性整体良好。