尼伽司他 | Nirogacestat适应症有哪些?治疗什么疾病最佳? 尼伽司他(Nirogacestat)是一种选择性γ-分泌酶抑制剂,目前获批的适应症为:治疗进展性硬纤维瘤(也称为侵袭性纤维瘤病)成人和1岁及以上儿童患者,这也是目前该药物治疗的最佳适应症。硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤,手术切除后仍存在较高复发风险,
尼伽司他通过阻断Notch信号通路,可抑制硬纤维瘤的增殖进展,为无法手术或进展期的患者提供了新的治疗选择。目前该药物暂未获批其他适应症,针对其他疾病的临床研究仍在推进中,具体用药需严格遵循专业医师的诊疗指导。 用药过程中常见的不良反应包括腹泻、恶心、疲劳、皮疹、脱发、腹痛等,多数不良反应为轻至中度,经对症处理后可得到缓解,用药期间需遵医嘱定期监测相关指标,以便及时调整治疗方案。