玛伐凯泰 | Mavacamten能够从源头上减轻心肌过度收缩带来的一系列病理改变 玛伐凯泰作为全球首创的心肌肌球蛋白别构调节剂,通过靶向抑制心肌肌球蛋白的过度活性,从根源上阻断心肌的异常收缩状态。其核心作用机制在于精准结合肌球蛋白的选择性变构位点,降低肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成速率,减少心肌细胞的过度耗能收缩。这种靶向调控不仅能减轻左心室流出道梗阻、降低心室壁应力,还能改善心室舒张顺应性,逆转心肌肥厚的病理重构。
相较于传统缓解症状的药物,玛伐凯泰从分子层面纠正了心肌收缩的失衡状态,为肥厚型心肌病等心肌过度收缩相关疾病提供了全新的治疗范式。 目前玛伐凯泰已在多个国家和地区获批用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者,以改善运动耐量和症状。临床研究显示,其可降低左心室流出道压差,改善心功能和生活质量指标。用药期间需通过超声心动图监测左心室射血分数,以避免潜在的心功能抑制风险,并且该药物具有潜在的肝毒性,妊娠期间禁止使用。