玛伐凯泰 | Mavacamten作为创新药物突破了传统仅能缓解症状的治疗局限 为肥厚型心肌病的治疗带来了范式转变。它通过精准作用于心肌肌球蛋白,从根源上改善心肌收缩功能异常,帮助患者在缓解症状的同时,真正延缓疾病进展、提升生活质量。
这种从“对症治疗”到“病因干预”的跨越,不仅为临床提供了全新的治疗选择,也标志着心血管疾病治疗进入了精准靶向时代。 2022年4月,玛伐凯泰获美国FDA批准上市,用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者,以改善运动耐量、症状和生活质量。
2024年5月,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准其用于治疗心功能II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者,成为中国首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂。该药物的推荐起始剂量为5mg,每日一次;根据用药4周后患者的耐受情况,可逐步调整至2.5mg、5mg、10mg等不同剂量。但因存在降低左心室射血分数的风险,患者需严格遵循医嘱用药,并在治疗前后定期完成超声心动图等相关检查,密切监测心功能状态。