塞尔帕替尼治疗RET融合阳性的甲状腺癌效果显著。塞尔帕替尼是首个专门针对转移性非小细胞肺癌和晚期或转移性甲状腺癌患者的治疗药物,一种可以抑制野生型RET和多种突变的RET亚型的激酶抑制剂。
作为一种靶向疗法,塞尔帕替尼Selpercatinib 可以针对特定的由RET驱动的晚期或者转移性的驱动因素,RET基因突变可以导致细胞增殖发生异常,从而发生潜在的癌症风险。数据显示,RET融合基因在患者占NSCLC患者的1~2%,而在晚期甲状腺癌髓样癌症患者中,这一比例高达90%。在27例的RET融合的甲状腺癌患者中进行疗效评价,
其中19例放射性碘难治并且接受过另一种系统疗法,8例放射性碘难治并且没有接受过其他任何疗法,结果显示,在19例接受过另一种系统疗法的甲状腺癌患者中,ORR为79%,87%的应答患者DOR≥6个月;8例RAI未治的甲状腺癌患者中,ORR为100%,75%的应答患者DOR≥6个月。