莫博替尼为何能够获得FDA的孤儿药资格?FDA授予TAK-788孤儿药资格,用于治疗HER2突变或EGFR突变(包括EGFR 20号外显子插入突变)的肺癌患者。 根据国际肺癌研究协会(IASLC) 2021年世界肺癌大会期间公布的1/2期试验数据,
Mobocertinib(原TAK-788)治疗EGFR外显子20插入阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者具有有意义的临床益处和可接受的耐受性,这些患者既往接受EGFR TKIs(酪氨酸激酶抑制剂 )治疗后,疾病控制时间至少6个月。独立评审委员会(IRC)评估的总缓解率(ORR)为40%,缓解持续时间(DOR)为13.0个月。
既往接受过第一代、第二代或第三代EGFR TKIs治疗的患者的总体缓解率小于10%,中位无进展生存期小于4个月,Mobocertinib可有效治疗EGFR外显子20插入阳性转移性非小细胞肺癌患者,为非小细胞肺癌患者带来了新的治疗选择。