阿伐普利尼属于一类称为激酶抑制剂的药物。它通过阻止异常蛋白的作用来发挥作用，这种异常蛋白会向癌细胞发出信号。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

2020年1月9日，FDA批准阿伐普利尼阿伐普替尼（Ayvakit）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。

阿伐普利尼Avapritinib是首个被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的靶向疗法。这项批准基于I期NAVIGATOR试验（NCT02508532）的疗效结果，43例携带PDGFRA外显子18突变患者组的总缓解率（ORR）为84％，38例PDGFRA D842V突变患者组的ORR为89%。

对于PDGFRA外显子18突变的人群，缓解率高达85％。我们不知道中位缓解持续时间，因为在2年里，有超过一半的患者从该药物中获益，因此我们必须等待更长的时间以确定无进展生存期。这项结果完全改变了PDGFRA外显子18突变患者的潜在治疗效果，因为以前我们从来没有想过可以得到任何疗效，或者最多只能受益几个月。

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